Onkologie / Hämatologie

Das Medikament wird mit einer kleinen Gruppe von Teilnehmern überprüft. Ziel ist es herauszufinden, in welcher Dosis das Medikament verabreicht werden kann und welche Dosis maximal verwendet werden darf. Sind die Nebenwirkungen größer als der Nutzen, wird die Studie abgebrochen.

Wenn durch die Phase-I-Studie erste Erfahrungen mit einem Medikament vorliegen, baut die Phase-II-Studie darauf auf. Am Ende von Phase II wird dann der beste Dosisbereich für das zu prüfende Medikament festgelegt.

In dieser Phase muss ein Medikament zeigen, ob es wirkt - oder nicht. Diese Studienphase ist die letzte vor der Zulassung einer Therapie. Dementsprechend muss das Medikament an einer großen Zahl von Patienten getestet werden. Die Patienten werden sehr sorgfältig nach klar definierten Ein- und Ausschlusskriterien in solch eine Studie einbezogen. Die Teilnehmer werden meist zwei Gruppen zugeordnet ("randomisiert"). Gruppe 1 erhält die neue Therapie, Gruppe 2 die bislang übliche Standardtherapie. Erst durch diesen Vergleich zwischen alter und neuer Methode an einer bestimmten Mindestanzahl von Personen wird deutlich, wie gut eine neue Methode im Vergleich zur alten ist. Nach der Phase III entscheidet die zuständige Behörde, ob ein neues Arzneimittel auf dem Markt zugelassen wird oder nicht.
Phase III Studien liefern darüber hinaus zusätzliche Informationen zu den Nebenwirkungen. Pro Studie werden mehrere hundert, in bestimmten Fällen auch mehrere tausend Patienten eingeschlossen. Solche großen Studien erlauben es, die Wirkung und die Nebenwirkungen mit vergleichsweise großer Sicherheit zu bestimmen.

Nachdem ein Medikament zugelassen worden ist, kann es an einer großen Anzahl von Patienten weiter untersucht werden. So lassen sich auch seltenere Nebenwirkungen oder Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten, die gleichzeitig eingenommen werden, entdecken.